En un ensayo clínico, generalmente un voluntario es asignado aleatoriamente a un grupo específico del ensayo. Los voluntarios de un grupo pueden recibir el tratamiento en investigación o fármaco del ensayo, mientras que otros voluntarios pueden recibir un placebo (tratamiento ficticio u inactivo) u otro tratamiento que ya esté disponible.

Un placebo es un producto inactivo que se utiliza para evaluar la eficacia de los tratamientos en investigación. El voluntario, el médico y el equipo de investigación pueden no saber qué voluntario recibe el placebo y cuál recibe el tratamiento activo. No saber qué participantes reciben el tratamiento activo permite al equipo de investigación observar objetivamente a los voluntarios durante el ensayo. 

Sin embargo, independientemente del tratamiento que reciban los voluntarios, el nivel de atención médica es el mismo. Todos los procedimientos, como por ejemplo,  análisis de sangre, radiografías, resonancias magnéticas, etc., se realizarán según se requiera para el ensayo a todos los voluntarios y todos los participantes asistirán a todas las visitas del ensayo.

No todos los ensayos tienen placebo pero en esos ensayos en los que sí se usa, en la mayoría de los casos existe la disponibilidad de medicación de "alivio" que se proporciona en caso de que sea necesario.

También debe tener en cuenta que puede retirarse del ensayo en cualquier momento si así lo desea. Muchos pacientes que puedan estar preocupados por el el hecho de ser asignados al grupo placebo del ensayo, aún consideran que vale la pena participar en el ensayo, ya que se les brinda la oportunidad de obtener el tratamiento en investigación y los chequeos regulares, sabiendo que siempre pueden retirarse del ensayo en cualquier momento si su situación no mejora o si no consideran que el ensayo les beneficie personalmente.

Algunos ensayos clínicos tienen periodos de extensión después de que se haya completado el ensayo principal, llamados Ensayos de Extensión abiertos. Si un ensayo tiene este tipo de extensión, a todos los participantes se les ofrece el tratamiento en investigación o fármaco del ensayo. Esto se aplica a los voluntarios que pueden haber recibido un placebo, por lo que puede ser útil que lo sepa.

La participación en un ensayo clínico es una elección personal y le proporcionaremos la información necesaria  para tomar una decisión en base a esa información. Le animamos a discutir su decisión con sus allegados.
Todos los ensayos clínicos tienen pautas sobre quién puede participar. Antes de unirse a un ensayo clínico, un voluntario debe “calificar” para el ensayo. Los factores que permiten a los voluntarios “calificar” para participar en un ensayo clínico se denominan "criterios de inclusión" y los factores que impiden la participación se denominan "criterios de exclusión".

Estos criterios pueden incluir la edad, el sexo, el tipo y etapa de una enfermedad, los tratamientos anteriores y actuales y otras condiciones médicas.

Los Criterios de Inclusión y Exclusión se desarrollan con mucho criterio y consideración. Son necesarios para probar si los medicamentos funcionan o no en una población específica de pacientes y garantizar que los participantes correctos entren al ensayo y se mantengan seguros. Estos criterios se aplican a todos los potenciales participantes por igual antes de que comiencen el estudio. 

Los participantes pueden retirarse de un ensayo clínico en cualquier momento, incluso después de haber aceptado participar y no necesitan dar ninguna razón a cerca de su retirada. No importa en qué etapa de un ensayo clínico se encuentren, los participantes tienen derecho a cambiar de opinión. Si un participante decide dejar de participar, el investigador principal lo eliminará del ensayo de una manera que sea segura para el participante.

La salud de los participantes es importante para los profesionales médicos que realizan ensayos clínicos. Una de las responsabilidades de los profesionales médicos que realizan ensayos clínicos es cuidar a los participantes. Estos profesionales pueden tener títulos desconocidos como “Investigador Principal” o “Coordinador/a del ensayo”, pero son, también, médicos, enfermero/as y profesionales de la investigación capacitados. Como tal, estos profesionales realizan un seguimiento de la seguridad y el bienestar de los participantes. El equipo médico del ensayo puede ajustar ciertos aspectos relacionados con el ensayo cuando consideren que es lo mejor para el participante, lo cual puede implicar incluso retirar a un participante de un ensayo clínico. También se suelen coordinar con su médico de referencia. 

Los riesgos y beneficios son diferentes para todos. Cada ensayo clínico tiene diferentes riesgos y beneficios. Y debido a que todos los participantes del ensayo clínico son diferentes, experimentarán estos riesgos y beneficios de diferentes maneras. Por ejemplo, un participante puede experimentar un efecto secundario mientras que otro participante no.

Dado que los ensayos clínicos son experimentos, los riesgos y beneficios exactos pueden ser difíciles de predecir. Pero los investigadores solo avanzan con los ensayos clínicos cuando son optimistas acerca de los beneficios potenciales y creen que los riesgos para los participantes son aceptables. Además, la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), así como un Comité Ético independiente, deben revisar el protocolo o plan de investigación antes de que los investigadores puedan incluir a los participantes. Los investigadores informan a los participantes sobre los posibles riesgos y beneficios antes de que se inscriban en un ensayo clínico. Esta discusión tiene lugar durante lo que se llama el proceso de consentimiento informado, que ayuda a los participantes a comprender lo que conlleva para que puedan tomar la decisión adecuada para ellos.

Los posibles beneficios para los Voluntarios incluyen: